NULIBRY 9,5 mg Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung.
Fosdenopterin
▼Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4.
Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Anwendung dieses Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen für Sie oder Ihr Kind.
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Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.
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Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.
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Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind Nebenwirkungen auftreten, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
1. Was ist NULIBRY und wofür wird es angewendet?
Was ist NULIBRY?
NULIBRY enthält den Wirkstoff Fosdenopterin.
NULIBRY wird bei Menschen mit der Erbkrankheit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A angewendet. Es wird bei Menschen angewendet, wenn Ärzte vermuten, dass diese MoCD Typ A haben könnten. Die Behandlung muss lebenslang fortgesetzt werden, wenn MoCD Typ A mittels Gentest bestätigt wird.
Was ist Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A?
MoCD Typ A ist ein seltener angeborener Defekt in den natürlichen chemischen Vorgängen, die die Funktion des Körpers ermöglichen (Stoffwechsel). Anzeichen dieser genetischen Erkrankung zeigen sich für gewöhnlich kurz nach der Geburt und umfassen Schwierigkeiten beim Essen und Krampfanfälle. Andere Anzeichen sind eine verminderte Wahrnehmung der Umgebung oder eine verminderte Reaktion auf die Umgebung, ein Anstieg der Schreckhaftigkeit bei plötzlichen Ereignissen und schwache oder steife Muskeln.
MoCD Typ A ist auf einen Fehler im MOCS1-Gen zurückzuführen. Dieser hindert den Körper daran, eine wesentliche Substanz herzustellen, das zyklische Pyranopterin-Monophosphat. Wenn diese Substanz fehlt, können bestimmte im Körper gebildete Stoffe (Sulfite) nicht abgebaut werden. Diese Stoffe sind giftig für das Gehirn und können die Entwicklung eines Kindes negativ beeinflussen oder verzögern.
Wie wirkt NULIBRY?
NULIBRY liefert die fehlende Substanz, die Ihr Körper oder der Körper Ihres Kindes benötigt, um schädliche Sulfite abbauen zu können.
2. Was sollten Sie vor der Anwendung von NULIBRY beachten?
NULIBRY darf nicht angewendet werden,
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wenn Sie oder Ihr Kind allergisch gegen Fosdenopterin oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Sie NULIBRY anwenden.
Patienten, die NULIBRY anwenden, können empfindlich für direktes Sonnenlicht und ultraviolettes Licht werden. Während der Behandlung mit Fosdenopterin müssen Patienten Sonnenlicht meiden und Sonnenschutzmittel anwenden, sowie vor Sonne schützende Kleidung und eine Sonnenbrille tragen, wenn sie der Sonne ausgesetzt sind. Informieren Sie Ihren Arzt sofort, wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind ein Hautausschlag, eine Rötung oder Blasenbildung auf Hautbereichen, die der Sonne ausgesetzt waren, oder ein Brennen der Haut auftritt.
Aufgrund der Anwendung von Sonnenschutzmitteln und vor Sonne schützender Kleidung kann Ihr Arzt nach Bedarf zusätzliches Vitamin D verordnen.
Anwendung von NULIBRY zusammen mit anderen Arzneimitteln
Es ist unwahrscheinlich, dass NULIBRY einen Einfluss auf andere Arzneimittel hat oder durch andere Arzneimittel beeinflusst wird. Informieren Sie Ihren Arzt dennoch, wenn Ihr Kind andere Arzneimittel anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet hat oder beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
NULIBRY enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Durchstechflasche, d. h., es ist nahezu „natriumfrei“.
3. Wie ist NULIBRY anzuwenden?
Wie wird NULIBRY verabreicht?
NULIBRY wird über einen Katheter in eine Vene injiziert.
Ein Arzt, der Erfahrung in der Behandlung von angeborenen Stoffwechselfehlern hat, wird die Behandlung mit NULIBRY beginnen und überwachen.
NULIBRY kann zu Hause angewendet werden. Bevor Sie dies zum ersten Mal tun, wird Ihr Arzt oder medizinisches Fachpersonal Sie in die Zubereitung des Arzneimittels und die Verabreichung einer Dosis von NULIBRY an Sie selbst oder Ihr Kind einweisen.
Wenden Sie dieses Arzneimittel immer genau nach den Anweisungen Ihres Arztes oder des medizinischen Fachpersonals an. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind nicht sicher sind, wie NULIBRY anzuwenden ist.
Wie viel ist anzuwenden?
Die Dosis hängt vom Alter und Körpergewicht Ihres Kindes ab. Sie müssen die Dosis einmal täglich verabreichen. Ihr Arzt errechnet die Dosis, die Sie verabreichen müssen.
Wenn Sie eine größere Menge von NULIBRY angewendet haben, als Sie sollten
Wenn Sie meinen, dass Sie oder Ihr Kind mehr NULIBRY erhalten haben als verordnet, informieren Sie unverzüglich Ihren Arzt.
Wenn Sie eine Dosis von NULIBRY vergessen haben.
Wenn eine Dosis von NULIBRY versäumt wurde, verabreichen Sie diese so schnell wie möglich. Warten Sie mindestens 6 Stunden, bevor Sie die nächste Dosis verabreichen.
4. Welche Nebenwirkungen sind möglich?
Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
Wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn eine der Nebenwirkungen auftritt oder Sie Nebenwirkungen bemerken, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind.
Die folgenden Nebenwirkungen sind sehr häufig und sind auf die Injektionsvorrichtung (den Katheter) zurückzuführen, nicht auf das Arzneimittel. Diese können mehr als 1 von 10 Personen betreffen:
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katheterbedingte Probleme, wie Schmerzen, Ausfluss, Rötung oder Entzündung
Komplikationen im Zusammenhang mit dem Katheter
Sie oder Ihr Kind werden eine Injektionsvorrichtung (Katheter) haben. Dieses wird verwendet, um Arzneimittel in Ihr Blut oder das Blut Ihres Kindes zu injizieren. Bei Ihnen oder Ihrem Kind können sich Komplikationen im Zusammenhang mit dem Katheter entwickeln. Bitte befolgen Sie die Anweisungen Ihres Arztes oder des medizinischen Fachpersonals in Bezug auf die Pflege dieser Vorrichtung vor und nach der Verabreichung einer Dosis NULIBRY.
Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, Abt. Pharmakovigilanz, Kurt-Georg-Kiesinger-Allee 3, D-53175 Bonn, Website: http://www.bfarm.de anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.
5. Wie ist NULIBRY aufzubewahren?
Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.
Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und dem Etikett der Durchstechflasche nach „verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.
Ungeöffnete Durchstechflasche
Im Gefrierschrank bei -25 °C bis -10 °C lagern.
Die Durchstechflasche im Umkarton aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen.
Lagerung des rekonstituierten (zubereiteten) NULIBRY
Rekonstituiertes NULIBRY kann bei Raumtemperatur (15 °C bis 25 °C) oder im Kühlschrank (2 °C bis 8 °C) für bis zu 4 Stunden, einschließlich der benötigten Zeit zur Verabreichung von NULIBRY, gelagert werden.
Wenn rekonstituiertes NULIBRY im Kühlschrank gelagert wird, lassen Sie es vor der Anwendung Raumtemperatur annehmen (indem Sie jede Durchstechflasche 3 bis 5 Minuten lang vorsichtig zwischen den Händen rollen (nicht schütteln) oder indem Sie sie etwa 30 Minuten lang bei Raumtemperatur stehen lassen).
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Nicht erwärmen.
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NULIBRY nach der Rekonstitution nicht einfrieren.
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Nicht schütteln.
Die rekonstituierte Lösung muss eine klare und farblose bis hellgelbe Lösung sein. Sie dürfen dieses Arzneimittel nicht verwenden, wenn Sie Partikel in oder eine Verfärbung der Lösung bemerken.
Entsorgen Sie Arzneimittel oder Abfallmaterial, einschließlich Materialien für die Rekonstitution und Verabreichung, nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.
6. Inhalt der Packung und weitere Informationen
Was NULIBRY enthält?
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Der Wirkstoff ist Fosdenopterin 9,5 mg. Jede Durchstechflasche enthält Fosdenopterinhydrobromid 2 H2O, entsprechend 9,5 mg Fosdenopterin.
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Die sonstigen Bestandteile sind: Ascorbinsäure (E300), Mannitol (Ph.Eur.) (E421), Saccharose, Salzsäure (E507), Natriumhydroxid (E524) (siehe Abschnitt 2 „NULIBRY enthält Natrium“).
Wie NULIBRY aussieht und Inhalt der Packung
NULIBRY ist ein weißes bis hellgelbes Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung.
Jede Packung enthält eine Durchstechflasche.
Pharmazeutischer Unternehmer
TMC Pharma (EU) Ltd
G24A Arc Labs Research and Innovation Centre,
SETU West Campus, Carriganore,
Waterford, X91 P20H,
Irland
Hersteller
Sciensus International B.V.
Bijsterhuizen 3142
6604 LV Wijchen,
Niederlande
Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im Juli 2024.
Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit dieser Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird alle neuen Informationen zu diesem Arzneimittel, die verfügbar werden, jährlich bewerten, und falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert werden.
Weitere Informationsquellen
Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/ verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.
Diese Packungsbeilage ist auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur in allen EU-Amtssprachen verfügbar.
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Die folgenden Informationen sind für die Zubereitung und Verabreichung von NULIBRY bestimmt:
Hinweise zur Zubereitung und Verabreichung von NULIBRY.
Lesen Sie diese Hinweise durch, bevor Sie eine Dosis von NULIBRY zum ersten Mal rekonstituieren zubereiten) und verabreichen. Lesen Sie sie auch jedes Mal, wenn Sie eine neue Packung NULIBRY erhalten. Diese Informationen sind kein Ersatz für ein Gespräch mit Ihrem Arzt über die Erkrankung oder die Behandlung Ihres Kindes. Sprechen Sie immer mit Ihrem Arzt, wenn Sie sich nicht sicher sind.
Ihr Arzt muss Ihnen, bevor Sie das zum ersten Mal machen, zeigen, wie die verordnete Dosis von NULIBRY für Ihr Kind zubereitet und verabreicht wird.
NULIBRY wird über einen Katheter, der von Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal eingesetzt wird, in die Vene (intravenös) Ihres Kindes verabreicht. Befolgen Sie stets die spezifischen Anweisungen Ihres Arztes oder des medizinischen Fachpersonals.
Wichtige Informationen, die Sie vor der Zubereitung und Verabreichung von NULIBRY wissen müssen:
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Die NULIBRY-Dosis Ihres Kindes basiert auf dessen Alter und Körpergewicht. Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal werden die Menge von NULIBRY errechnen, die für jede Dosis für Ihr Kind benötigt wird. Die NULIBRY-Menge, die für jede Dosis Ihres Kindes benötigt wird, und die Anzahl der Durchstechflaschen, die für die Zubereitung der einzelnen Dosen benötigt werden, können sich bei jedem Besuch bei Ihrem Arzt ändern. Die Dosis wird in der Anzahl Milliliter (ml) Lösung gemessen, die Sie verabreichen müssen.
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Wenn Sie oder die Betreuungsperson Ihres Kindes NULIBRY zuhause verabreichen, wird Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal vorschlagen, dass Sie ein Infusionstagebuch führen, das mindestens Folgendes enthält:
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Datum jeder Dosis von NULIBRY
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Anzahl der Durchstechflaschen für die Zubereitung der einzelnen Dosen
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Chargenbezeichnung jeder verwendeten NULIBRY-Durchstechflasche
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Gesamtmenge (in ml) von NULIBRY, die verabreicht wurde
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Startzeit und Endpunkt der Verabreichung der Dosis
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Platz für die Aufzeichnung von Nebenwirkungen, Medikationsfehlern und Komplikationen bei der Verabreichung
Stellen Sie sicher, dass diese Informationen bei einer Dosisänderung auf dem neuesten Stand sind. Bringen Sie das Infusionstagebuch zu jedem Besuchstermin bei Ihrem Arzt mit. Achten Sie darauf, dass Ihr Arzt oder Apotheker die folgenden Informationen im Infusionstagebuch ausfüllen:
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die NULIBRY-Dosis für Ihr Kind in Milliliter (ml)
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Anzahl der nötigen Durchstechflaschen für die Zubereitung der einzelnen Dosis
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NULIBRY wird als Pulver in einer Durchstechflasche bereitgestellt. Jede Durchstechflasche von NULIBRY muss mit 5 ml sterilem Wasser für Injektionszwecke rekonstituiert werden, um das Pulver aufzulösen und vor der Anwendung eine Lösung herzustellen.
Bereiten Sie die Lösung ausschließlich mit sterilem Wasser für Injektionszwecke zu.
NULIBRY muss innerhalb von 4 Stunden nach Zubereitung der Lösung verabreicht werden. Sie können die zubereitete Lösung von NULIBRY bei Raumtemperatur oder im Kühlschrank für bis zu 4 Stunden, einschließlich der für die Verabreichung der Dosis erforderliche Zeit, lagern. Wenn Sie die vorbereitete Dosis von NULIBRY nicht innerhalb von 4 Stunden verabreichen, muss die gesamte zubereitete Lösung weggeworfen werden. Siehe Abschnitt 5 der Packungsbeilage „Wie ist NULIBRY aufzubewahren?“.
Vorbereitung für die Verabreichung von NULIBRY |
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Schritt 1: Legen Sie das Material bereit
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Schritt 2: Waschen Sie Ihre Hände |
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Schritt 3: Bereiten Sie die Durchstechflaschen vor
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Hinweis: Wenn Sie den Stopfen der Durchstechflasche berühren, müssen Sie ihn erneut mit einem Alkoholtupfer reinigen. |
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Schritt 4: Bereiten Sie die Spritze für das Aufziehen von sterilem Wasser für Injektionszwecke vor
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Schritt 5: Füllen Sie die Spritze mit sterilem Wasser für Injektionszwecke
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Schritt 6: Rekonstituieren Sie NULIBRY
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NULIBRY
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Hinweis: Nach der Zubereitung sollte die NULIBRY-Lösung klar und farblos bis hellgelb sein.
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Schritt 7: Bereiten Sie eine Spritze mit der verordneten Dosis von NULIBRY vor
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NULIBRY Lösung
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Befolgen Sie die nachstehenden Schritte, wenn mehr als 1 Durchstechflasche mit NULIBRY für die Gesamtmenge Lösung für 1 tägliche Dosis erforderlich ist.
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NULIBRY Lösung
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